L’homologation du premier traitement pour le syndrome Morquio de type A par Santé Canada saluée par le RQMO

Montréal, le 14 juill. 2014 – Le Regroupement Québécois des
maladies orphelines (RQMO) salue l’approbation de VIMIZIM^MD (elosulfase alfa) récemment annoncée par Santé Canada pour le premier
et seul traitement pharmacologique offert aux patients atteints de la
maladie de Morquio de type A. Ce traitement salutaire cible la cause
sous-jacente de la maladie, et non ses symptômes. Devant cette première
option thérapeutique qui a démontré une réduction de la progression de
la maladie et une nette amélioration de la qualité de vie des patients
dans les essais cliniques, les familles de la Communauté Morquio du
Québec demandent l’accès urgent et rapide au médicament VIMIZIM^MD.

Aussi connu sous le nom de mucopolysaccharidose (MPS) de type IV-A, le
syndrome de Morquio de type A est une maladie génétique rare du
métabolisme, handicapante et dégénérative, qui se manifeste
habituellement durant les premières années de vie et qui limite
considérablement la qualité et la durée de vie des personnes qui en
sont atteintes. Il se traduit par une petite taille et des anomalies
articulaires chez les personnes atteintes. Les principaux symptômes
incluent des problèmes respiratoires et cardiaques importants, des
troubles de la vision et de l’audition, ainsi qu’une difficulté à
marcher nécessitant souvent l’usage d’un fauteuil roulant.

Le Morquio A toucherait entre 50 et 100 patients au Canada. C’est au
Québec que l’incidence la plus élevée de la maladie est observée, où
près de 30 à 45 patients vivent avec la maladie.

« L’approbation de Vimizim par Santé Canada est une très bonne nouvelle
pour les familles aux prises avec la maladie de Morquio, ce médicament
étant la première et seule option thérapeutique pour traiter cette
maladie progressive et invalidante. La quarantaine de patients estimés
au Québec doivent y avoir accès comme c’est le cas pour les individus
atteints de la maladie de Gaucher, de Fabry, de la tyrosinémie et
autres maladies rares. Le Regroupement québécois des maladies
orphelines et la Communauté Morquio du Québec demandent au gouvernement
du Québec de permettre l’accès à ce médicament aux patients le plus
rapidement possible. Le temps est important; le plus tôt les patients
débuteront leur traitement, plus l’impact sera grand sur leur santé »,
affirme Gail Ouellette, généticienne et directrice générale du RQMO.

« Les résultats obtenus lors des essais cliniques avec le Vimizim sont
très encourageants pour les gens atteints de la maladie de Morquio. Il
s’agit de la seule thérapie ciblant de façon précise le mécanisme
biologique causant cette maladie. Jusqu’à présent nous ne pouvions
qu’observer les manifestations évolutives de la maladie et en limiter
les effets, alors que maintenant, nous pourrons tenter de ralentir la
progression de la maladie », mentionne Dr Bruno Maranda, médecin
généticien, chef du service de génétique médicale du CHUS et
investigateur des essais cliniques sur VIMIZIM^MD. « Lorsqu’un des enfants traités m’a fait part qu’il avait pu refaire
de la bicyclette après une année de traitement, cela démontre bien tout
l’impact d’une telle thérapie dans la vie quotidienne. »

Une première avenue porteuse d’espoir qui s’offre aux familles
Laurie Patry-Pelletier, âgée de 19 ans, a été diagnostiquée à l’âge de 6
ans. En 2012, son médecin l’a informée d’un essai clinique pour un
nouveau traitement de remplacement enzymatique nommé VIMIZIM^MD , auquel elle a la chance de participer.  « Depuis le début du
traitement, je constate une nette amélioration de mon endurance. J’ai
retrouvé l’énergie nécessaire pour entreprendre de nouveaux projets,
comme celui de retourner à l’école et de m’associer avec ma mère dans
un projet d’entreprise familiale », témoigne Laurie.

« Depuis que le diagnostic est tombé, nous avons multiplié les efforts
pour que Laurie améliore sa santé et qu’elle ait une belle qualité de
vie. Nous avons par exemple insisté sur les exercices physiques pour
renforcer ses muscles et une bonne hygiène alimentaire. Depuis qu’elle
reçoit le médicament Vimizim, le changement sur sa santé est notable;
notre vie a complètement changé, et ce, pour le mieux. Laurie a
dorénavant une plus grande autonomie et est maintenant capable de
marcher. Sans le médicament Vimizim, sa qualité de vie chuterait c’est
certain », ajoute sa mère, Isabelle Patry, qui a fait preuve d’efforts
et de persévérance pour que Laurie puisse se développer et s’épanouir.

Une action requise pour rapidement améliorer la vie des patients

Bien que Santé Canada ait approuvé VIMIZIM^MD, il revient maintenant au gouvernement du Québec de prendre la bonne
décision afin d’en permettre l’accès grâce au remboursement public. La
Communauté Morquio du Québec et le RQMO demandent aux instances
décisionnelles de la province de rapidement approuverVIMIZIM^MD pour que tous les patients atteints y aient accès.

« Cela fait 10 ans que j’accompagne les familles québécoises vivant avec
la maladie de Morquio. Cette première option de traitement est pour eux
un réel signe d’espoir. Certains enfants atteints ont même contribué au
développement de ce médicament en participant aux essais cliniques à
Montréal et à Sherbrooke. Quelques familles ont deux enfants ou adultes
atteints de cette maladie héréditaire. Il faut que ces gens aient accès
au traitement le plus rapidement possible, tout spécialement les
enfants chez qui la maladie freine leur développement normal et
entraîne de nombreuses chirurgies et handicaps », conclut Gail
Ouellette.

La Communauté Morquio au Québec, incluant les patients, parents, amis et
supporters, se mobiliseront au cours des prochaines semaines pour faire
connaître la maladie de Morquio et sensibiliser à l’importance d’avoir
accès au médicament VIMIZIM^MD pour tous les patients de la province.

À propos du syndrome de Morquio A

La mucopolysaccharidose IV de type A (MPS IV de type A), également
connue sous le nom de syndrome de Morquio de type A, est une maladie
génétique extrêmement rare. Les personnes atteintes de la maladie ne
produisent pas l’enzyme (N-acétyl-galactosamine-6-sulfatase, ou GALNS)
essentielle à la dégradation et à l’élimination de chaînes de molécules
de sucre spécifiques appelées glycosaminoglycanes (ou GAG).
L’accumulation de ces dernières cause une dysplasie osseuse généralisée
et des lésions progressives aux tissus et aux organes, y compris le
cœur, les os, les articulations, l’appareil respiratoire et le système
nerveux central.^{Les symptômes commencent généralement à apparaître au cours des cinq
premières années de vie. Le syndrome de Morquio de type A affecte
grandement la qualité de vie ainsi que la longévité des personnes
atteintes.}

À propos du RQMO

Le Regroupement Québécois des Maladies Orphelines (RQMO) regroupe 26
associations de maladies rares, des individus atteints d’une maladie
rare et des membres de famille ou proches aidants d’individus atteints.
La mission du RQMO est d’informer et de sensibiliser tout en offrant du
soutien aux malades atteints d’une maladie rare et orpheline, ainsi
qu’à leur famille et aux professionnels de la santé grâce à son Centre
d’information et de ressources en maladies rares (www.rqmo.org). Le RQMO travaille également à faire avancer les connaissances et la
recherche en favorisant les échanges entre les malades et les
chercheurs.

SOURCE Regroupement québécois des maladies orphelines

Renseignements :

Gail Ouellette
Directrice générale
Regroupement québécois des maladies orphelines
info@rqmo.org
514 451-7482